Протягом 2021–2022 років розпочалися три нові інтервенційні клінічні випробування на людях. Нові клінічні випробування включають дві терапії на основі нуклеїнових кислот і одну змінену молекулу. Тідеглюсіб, метформін і мексилетин вже перебувають у III фазі клінічної оцінки.
Залежно від ваших симптомів лікування може включати: Ліки, що зменшують стійку міотонію, в тому числі блокатори натрієвих каналів, такі як мексилетин, трициклічні антидепресанти, бензодіазепіни або антагоністи кальцію. Апарат CPAP для апное сну.
Ваш медичний працівник може призначити ліки, які блокують натрієвий канал у м’язовій мембрані. Це може допомогти при м’язових спазмах і скутості. Мексилетин є основним препаратом, який використовується при цьому станіі використовується при дистрофічних міотоніях і деяких недистрофічних міотоніях.
Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) присвоїло статус «проривної терапії». Avidity Biosciences терапія олігонуклеотидним кон’югатом антитіла (AOC) дельпацибарт етедесіран (del-desiran; AOC 1001) для лікування міотонічної дистрофії 1 типу.
Тривалість життя людини з міотонічною дистрофією залежить від типу та тяжкості захворювання. Якщо людина має легку форму ЦД1, стан може не вплинути на тривалість її життя. З класичним DM1 середня тривалість життя 48-55 років . Це приблизно 45 років для вродженого ЦД1.
Протягом 2021–2022 років розпочалися три нові інтервенційні клінічні випробування на людях. Нові клінічні випробування включають дві терапії на основі нуклеїнових кислот і одна перепрофільована молекула. Тидеглюсіб, метформін і мексилетин вже проходять III фазу клінічної оцінки.
